Gaat het ‘duurste geneesmiddel ter wereld’ vergoed worden in Nederland?

Het Zorginstituut staat voor een groot dilemma. Gaat het geneesmiddel Zolgensma vergoed worden? Zolgensma is een medicijn voor de zeldzame aandoening spinale musculaire atrofie. Acht tot tien jonge kinderen krijgen ieder jaar deze diagnose. Hun spieren functioneren niet of nauwelijks, wat tot verlamming en overlijden kan leiden. De gentherapie Zolgensma voegt een ontbrekend gen toe, wat de eiwitproductie stimuleert en zenuwcellen laat functioneren.

Of het echt werkt? Twintig van de 22 baby’s die Zolgensma kregen in een Amerikaans onderzoek, leefden na veertien maanden nog. Veertien van hen konden na anderhalf jaar zelfs een halve minuut zelfstandig zitten. Dat is nooit eerder gebeurt bij onbehandelde SMA-patiënten. Ook resultaten uit een ander onderzoek bij asymptomatische SMA-patiënten zijn veelbelovend. Een medicijn dat geen symptomen bestrijdt, maar de oorzaak aanpakt, dat is goed nieuws.

Toch is het onbekend wat de werking van het geneesmiddel op de lange termijn is. Ook is het niet duidelijk of één behandeling genoeg is. Het onderzoek heeft zijn beperkingen. Het Zorginstituut adviseert aan de minister van Medische Zorg om Zolgensma alleen in de basisverzekering op te nemen als aan twee voorwaarden is voldaan. Zo moet farmaceut Novartis de prijs halveren. Dan komen de kosten op ongeveer elf miljoen euro per jaar. Ook moet Novartis akkoord gaan met betaling op basis van de daadwerkelijke werking van het geneesmiddel. Het is nu wachten op het antwoord.

Bron: NOS